Parkinson: una nuova ipotesi di terapia genica

Vania Broccoli
Parkinson: una nuova ipotesi di terapia genica
Vania Broccoli

Vania Broccoli, ricercatore dell’Istituto di Neuroscienze del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Milano e capo dell’Unità di Ricerca in Cellule Staminali e Neurogenesi dell’Irccs Ospedale San Raffaele ha coordinato uno studio che utilizza un nuovo vettore virale per rilasciare un gene terapeutico in tutto il sistema nervoso. Questo gene (GBA1), che potrebbe essere utile nella terapia del Parkinson e di altre malattie neurodegenerative simili, è mutato in molti pazienti affetti da Parkinson, soprattutto quelli più gravi o con forme più precoci.

Lo studio, pubblicato sulla rivista Molecular Therapy, è stato condotto su topi e ha dimostrato l’efficacia di questo gene nel ridurre l’accumulo di sostanze tossiche nei neuroni che ne causano la morte. Come risultato, i topi trattati stavano meglio. L’importanza dello studio sta però nell’aver trovato un vettore adatto a portare il gene GBA1 nel sistema nervoso: i normali vettori utilizzati in terapia genica, infatti, non riescono ad aggredire il cervello. Nello studio è stato testato un vettore messo a punto da circa un anno presso il California Institute of Technology, vettore che si è dimostrato in grado di superare la barriera emato-encefalica.

Ora che l’efficacia di vettore e terapia è stata verificata su topi, è necessario proseguire ulteriori studi per verificare la sicurezza della terapia stessa e confermarne ulteriormente l’efficacia. In seguito si potrà passare agli studi clinici.

Stefania Somaré