Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e professore ordinario presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stato eletto membro internazionale della statunitense National Academy of Medicine, uno dei più prestigiosi riconoscimenti al mondo nel campo della salute e delle scienze biomediche.
L’Accademia ha motivato la nomina per il suo contributo pionieristico allo sviluppo e alla traslazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, tecnologia che ha reso possibili terapie sicure ed efficaci per migliaia di persone con gravi malattie genetiche ereditarie e tumori.
Questo riconoscimento arriva a meno di un anno da un importante traguardo raggiunto dalla comunità scientifica che Naldini ha contribuito a costruire. Nel dicembre del 2025, infatti, una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia del sistema immunitario, ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti. Basata sulla piattaforma lentivirale sviluppata presso SR-Tiget, la terapia ha raggiunto l’approvazione da parte della Fda attraverso un percorso di sviluppo e autorizzazione guidato da Fondazione Telethon, che è così diventata il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all’approvazione negli Usa.
L’attività di ricerca di Naldini ha contribuito al progresso della terapia genica e cellulare, dell’editing genomico, della biologia delle cellule staminali, della tolleranza immunologica e della biologia dei tumori, favorendo lo sviluppo di strategie terapeutiche innovative oggi applicate a livello internazionale. È membro della European Molecular Biology Organization (EMBO), già presidente della European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) e ha svolto il ruolo di esperto per importanti organismi scientifici internazionali, tra cui le National Academies of Sciences and Medicine degli Usa.
Per Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, l’elezione di Naldini rappresenta il riconoscimento di una straordinaria carriera scientifica e di uno straordinario lavoro di squadra, che ha saputo trasformare una ricerca pionieristica in trattamenti capaci di cambiare la vita delle persone.
«Sono profondamente onorato di essere stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine», ha dichiarato Naldini. «Considero questo riconoscimento come un omaggio all’Istituto che ho il privilegio di dirigere e ai tanti ricercatori e professionisti che, per oltre vent’anni, hanno contribuito a portare le terapie basate su vettori lentivirali dal laboratorio ai pazienti. Sono particolarmente grato ai pazienti e alle loro famiglie per la fiducia e la partecipazione che hanno reso possibile questo percorso. Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno».
Sotto la guida di Naldini, SR-Tiget è diventato uno dei principali centri mondiali per la ricerca in terapia genica e cellulare, integrando ricerca di base, ricerca clinica e sviluppo terapeutico in un ecosistema traslazionale unico. Negli ultimi trent’anni il suo lavoro ha contribuito ad affermare i vettori lentivirali come uno degli strumenti più utilizzati nella ricerca biomedica, con applicazioni che spaziano dalla terapia genica ex vivo e in vivo all’immunoterapia oncologica e alla produzione di vaccini. È significativo che 7 delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione Europea e 12 delle 32 approvate negli Usa siano basate su vettori lentivirali.
L’eredità scientifica dell’Istituto comprende inoltre lo sviluppo di una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, successivamente concessa in licenza a Orchard Therapeutics, che ha contribuito a dimostrare il potenziale terapeutico del trasferimento genico basato su vettori lentivirali. Inoltre, a SR-Tiget è nata anche la prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali ad aver ottenuto l’approvazione in Europa, nel 2016, per l’ADA-SCID. Per questa terapia Fondazione Telethon continua a garantire la disponibilità del trattamento ai pazienti europei. Insieme, questi risultati testimoniano un impegno di lungo periodo nel trasformare le scoperte scientifiche in nuove opportunità terapeutiche per le persone con malattie genetiche rare.
