Il nuovo rapporto AIFA “Horizon Scanning 2025. Lo scenario dei medicinali in arrivo” si divide in 3 parti: la prima parte fornisce informazioni sui medicinali già autorizzati che hanno ricevuto, nel corso del 2024, un parere positivo all’autorizzazione all’immissione in commercio o all’estensione di indicazione terapeutica da parte del Comitato per i Medicinali a Uso Umano – CHMP dell’EMA.
La seconda parte riguarda i nuovi medicinali e le estensioni di indicazione di medicinali già autorizzati in valutazione, che potrebbero ricevere un parere positivo dal Comitato dell’Agenzia Europea dei Medicinali, nel corso dell’anno.
La terza parte infine si focalizza sui medicinali ammessi al programma PRIME (Priority Medicines) dell’EMA, medicinali destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte che presentano importanti caratteristiche in termini di innovazione terapeutica.
I risultati 2024 e le attese 2025
Nel 2024 l’EMA ha autorizzato complessivamente 114 nuovi farmaci – di cui 53 contenenti nuove sostanze attive, 28 medicinali biosimilari, 17 medicinali equivalenti e 16 medicinali con altre basi legali, tra cui medicinali con procedura ibrida e sostanze attive note – con una prevalenza di farmaci antineoplastici, sia tumori solidi che del sangue.
Il 2025 prosegue in questo solco, con ben 112 nuovi farmaci attesi; del totale, 57 farmaci contengono nuove sostanze attive – 27 sono farmaci orfani e 30 farmaci non orfani – 35 sono medicinali biosimilari, 10 farmaci equivalenti e ulteriori 10 medicinali con altre basi legali.
Le aree prevalenti
Tra i medicinali in valutazione contenenti nuove sostanze attive, circa un terzo è relativo all’area oncoematologica (31,6%) che si conferma tra le più vivaci. Si tratta di 18 farmaci, di cui 13 destinati al trattamento di tumori solidi e 5 a tumori ematologici.
L’area neurologica risulta la seconda per prevalenza (15,8%), con 9 farmaci, tra cui due per la malattia di Alzheimer e due per la distrofia di Duchenne. A seguire, le aree maggiormente coinvolte sono quella delle malattie del metabolismo, delle malattie infettive e di quelle ematologiche, con 5 medicinali in valutazione per ciascuna (8,8%).
9 medicinali di terapia avanzata
Altresì, dei farmaci al vaglio dell’EMA 9 sono medicinali di terapia avanzata, di cui 6 orfani – deputati al trattamento di: anemia di Fanconi, distrofia muscolare di Duchenne, leucemia linfoblastica acuta, neoplasie ematologiche che richiedono il trapianto di cellule staminali allogeniche ematopoietiche, epidermolisi bollosa distrofica e sindrome di Wiskott-Aldrich – e 3 non orfani, indicati nel trattamento di: difetti della cartilagine del ginocchio, melanoma e tumore alla vescica.
Le designazioni PRIME
Alla chiusura del rapporto le designazioni PRIME erano 143, di cui due relative a un medesimo farmaco impiegato per patologie diverse e con differenti tempistiche. Anche in questo caso l’area oncologica risulta quella maggiormente rappresentata – 39 designazioni, 27,3% – seguita da endocrinologia-ginecologia-fertilità-metabolismo con 19 designazioni (13,3%), ematologia con 18 (12,3%), neurologia con 12 (8,4%), vaccini con 10 (6,7%), malattie infettive con 9 (6,3%), oftalmologia con 7 (4,9%), immunologia-reumatologia-trapianto con 6 (4,2%).
