Una delle terapie più innovative in ambito oncologico sfrutta i linfociti T del paziente opportunamente modificati e amplificati per stimolare l’azione del sistema immunitario naturale contro alcune forme tumorali. Si parla di cellule Car-T. Al momento FDA ed EMA hanno approvato tre terapie a base di queste cellule, attive contro alcune forme di leucemia e linfoma.

La novità è che, per la prima volta in Italia, l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha utilizzato queste cellule su tre bambini affetti da una grave forma di leucemia linfoblastica rivelatasi resistente a tutte le forme di terapia convenzionali, ottenendo la remissione a sole due settimane dal trattamento.
La leucemia in questione è una delle forme più comuni tra i bambini, quella a precursori B-cellulari, caratterizzata da decorso rapido e dall’essere resistente ai trattamenti più comuni.

Le cellule CAR-T infuse ai piccoli pazienti sono state geneticamente modificate con un sistema automatizzato che ha permesso di produrne più lotti in sole due settimane e all’interno dello stesso ambiente.
Si tratta di un miglioramento importante dal punto di vista logistico e non solo: si è potuto ridurre il personale coinvolto, il che ha ridotto anche le possibilità di contaminazione dei prodotti e ha permesso di generare procedure altamente standardizzate e riproducibili.
Questo permette di ridurre anche i costi e di rendere questa terapia più accessibile.
Anche se promettenti, le terapie con cellule CAR-T hanno ancora una serie di criticità da superare, sia per quanto riguarda la produzione sia per le reazioni avverse che possono dare nei pazienti. Una tra tutte, la sindrome da rilascio di citochine.

Per questo il Parlamento italiano ha promosso il Progetto CAR-T Italia, sotto l’egida di Alleanza Contro il Cancro (ACC), il cui obiettivo è migliorare l’efficacia della produzione delle cellule CAR-T.

Il prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, nonché presidente del Consiglio Superiore di Sanità ha sottolineato la propria soddisfazione: «come coordinatore del progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al progetto siamo straordinariamente grati, di investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche».
Il miglioramento produttivo apre la strada all’uso di questa terapia anche per altre tipologie tumorali.

Stefania Somaré

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