L’introduzione delle terapie CAR-T nella lotta ad alcuni tipi di tumori, come la leucemia linfoblastica B e alcune forme aggressive di linfoma non-Hodgkin, rappresenta uno step importante del progresso della scienza, un’innovazione che apre alla possibilità di ottenere remissioni complete anche in fasi di malattia molto avanzate.
Queste terapie altamente innovative e personalizzate, in grado di riprogrammare specifiche cellule immunitarie (i linfociti T) per combattere i tumori ematologici dall’interno, si distinguono per un iter circolare di funzionamento. Diversamente dai farmaci tradizionali, nelle CAR-T la produzione della soluzione terapeutica parte dal paziente per poi tornare al paziente.
Il workshop cross-regionale, organizzato da The European House-Ambrosetti e realizzato con il sostegno non condizionante di Gilead e Kite (A Gilead Company), è stato la prosecuzione di un più ampio percorso di dialogo e riflessione avviato a maggio 2021 con l’obiettivo di tracciare il quadro attuale dell’uso delle terapie CAR-T in tre esperienze locali (Lazio, Emilia-Romagna, Veneto).
«L’incontro, che ha coinvolto clinici, rappresentanti delle associazioni pazienti e istituzioni, ha permesso la condivisione e il dibattito su punti di forza e criticità riscontrate da parte dei diversi stakeholder coinvolti lungo il patient journey nelle tre Regioni, con l’obiettivo di individuare potenziali aree di miglioramento e tracciare alcune priorità di azione e interventi che non sono solo locali ma si riferiscono ad una più ampia strategia nazionale. Di questo parleremo il 30 novembre a Roma in un evento nazionale che riunirà tutti gli stakeholder chiave», ha affermato Daniela Bianco, partner e responsabile dell’Area Healthcare di The European House – Ambrosetti.
Valorizzare e gestire al meglio le potenzialità di queste terapie, tuttavia, implica uno sforzo organizzativo significativo oltre che un ripensamento dei modelli economici finora adottati, specialmente in termini di classificazione e collocazione nei sistemi di rimborso.
Le potenziali criticità del percorso riguardano infatti sia l’attività a monte, per cui si rileva la necessità di aumentare il livello di coordinamento su scala nazionale, sia a valle, in cui l’operatività si scontra con la necessità di gestire le complessità cliniche e organizzative del percorso terapeutico-assistenziale, alimentate anche da una percepita carenza di risorse umane ed economiche dedicate.
«La realizzazione di valutazioni economiche strutturate della terapia potrebbe contribuire a quantificare l’impegno delle diverse strutture sanitarie nella gestione del paziente all’interno del percorso CAR-T», come evidenzia Alice Di Rocco, responsabile CAR-T progetto Linfomi, Policlinico Umberto I. «In questo contesto, il dialogo e la collaborazione tra i diversi attori del sistema sanitario risultano essenziali per assicurare un percorso pienamente aderente alle reali esigenze di cura dei pazienti, oltre che per garantire una remunerazione maggiormente mirata per le strutture».
Vincere queste sfide permetterebbe di assicurare l’accesso alle terapie a tutti coloro che potrebbero beneficiarne, garantire il massimo livello di sicurezza e assistenza per i pazienti, contribuire alla sostenibilità complessiva del sistema sanitario, anche nel medio-lungo termine.
Per raggiungere questi risultati risulta indispensabile superare le disomogeneità esistenti sul territorio: è fondamentale migliorare la condivisione delle conoscenze e delle esperienze relative all’uso delle CAR-T e, guardando anche agli sviluppi futuri, accelerare la creazione di una rete delle reti delle strutture in grado di prendere in carico i pazienti.
Secondo Gianpietro Semenzato, coordinatore tecnico-scientifico della Rete Ematologica Veneta e Professore Emerito di Ematologia all’Università degli Studi di Padova: «la terapia con cellule CAR-T è l’esempio più esemplificativo delle terapie personalizzate oggi applicabile in diversi tipi di linfoma, nelle leucemie acute linfoblastiche e fra poco anche nel mieloma multiplo. Per un utilizzo su vasta scala vanno però ancora perfezionati i percorsi da adottare, l’aggiornamento dei DRG, il coordinamento fra i vari centri, per i quali sarà necessario un adeguamento delle risorse».
Se a livello nazionale risulta essenziale definire delle linee-guida condivise per la selezione e gestione dei pazienti e per la somministrazione delle terapie, a livello locale le priorità principali sono il rafforzamento e la condivisione della cultura legata ai benefici delle terapie cellulari e l’adozione di nuove soluzioni organizzative in grado di sfruttare le potenzialità degli strumenti digitali.
Secondo Francesca Bonifazi, direttore del Programma Dipartimentale di Terapie cellulari avanzate all’Irccs AOU Bologna – Istituto di Ematologia L. e A. Seragnoli Bologna, «gestire la complessità della terapia con cellule CAR-T significa sviluppare nuovi modelli organizzativi, multidisciplinari e multispecialistici all’interno delle strutture sanitarie e anche al di fuori di esse. La tenuta di tale complessità richiede infatti l’implementazione di reti collaborative, di tipo Hub & Spoke, che permettano il referral precoce, alta specializzazione nelle fasi a maggior rischio clinico, condivisione dei percorsi e disseminazione delle competenze».
«È fondamentale dare voce ai pazienti, perché attraverso la loro esperienza si evidenzino bisogni reali e concreti. Si rende quindi necessario un cambio paradigmatico nel coinvolgimento dei rappresentanti dei pazienti, per stabilire insieme obiettivi e strategie che tengano conto del loro punto di vista.
Queste terapie hanno delineato un quadro complesso, in quanto se da un lato il loro valore clinico è indiscutibile, dall’altro sono ancora tanti i temi discussi in termini di informazione, comunicazione, accesso, sostenibilità e qualità di vita dei pazienti.
Sarà fondamentale la costruzione di un nuovo sistema che possa essere in grado di rendere disponibili tale innovazione sanitaria ai pazienti attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio, obiettivo raggiungibile solo grazie a un dialogo tra tutti gli stakeholder coinvolti: l’accademia, l’industria del farmaco, le Istituzioni, gli operatori sanitari e i pazienti. Questo è il vero punto di partenza», ha affermato Davide Petruzzelli, Coordinatore Nazionale F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche.
L’iniziativa va nella direzione del progetto “Cell Therapy Open Source”, nato nel 2020 dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, con l’obiettivo di creare un documento di discussione e riflessione aperto, ossia in costante aggiornamento, sulle terapie cellulari; un percorso che consente di valutare i cambiamenti rivoluzionari generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia. Il progetto di quest’anno si concentra sul paziente, cercando di mettere in luce le reali necessità e i suoi bisogni, allo scopo di definire e condividere possibili soluzioni organizzative per l’ottimizzazione della sua presa in carico e di una più ottimale gestione.
