Una recente indagine, condotta da Chiesi Farmaceutici Spa in collaborazione con IQVIA, sottolinea che in presenza di terapie specifiche il costo sociosanitario delle malattie rare diminuisce, diventando quindi più sostenibile. Anche e soprattutto per le famiglie che spesso devono spendere di tasca propria.
Il rapporto si chiama Chiesi Global Rare Disease e prende in considerazione 23 malattie rare in 5 diverse aree mediche: disordini metabolici, ematologici, immunologici, neurologici e congeniti. I Paesi coinvolti sono 3: Germania, Francia e Italia.
Enrico Piccinini, Head of Europe & Emerging Markets Rare Diseases di Chiesi, dichiara: «questo rapporto cerca di mettere in luce le sfide affrontate da pazienti affetti da malattie rare e da chi li assiste nella vita reale. Ci auguriamo che questo rapporto apra le porte a un modo più organico di pensare alle malattie rare, che tenga conto delle conseguenze sociali positive e negative delle malattie rare e di come tenerle in considerazione nelle politiche e negli impegni sociali futuri».
I costi aumentano in mancanza di terapie specifiche
Basato sull’analisi di scenario, il lavoro di Chiesi e IQVIA mette a confronto l’impatto economico in caso di presenza di un trattamento specifico e di sua assenza, considerando tanto le spese dirette quanto quelle indirette e legate alla mortalità.
Per farlo, si prende come metro di paragone un panel di 24 patologie a più alta prevalenza, tra le quali diabete, patologie cardiovascolari, malattia di Alzheimer, artrite e alcune forme di tumore. Si vede così che i costi medi correlati alle patologie rare prese in considerazione sono circa 15 volte maggiori di quelli di patologie a più alta prevalenza.
Nel dettaglio, si parla di circa 107 mila euro a paziente l’anno, contro 7 mila. In assenza di un trattamento, che per le patologie prese in considerazione esiste, i costi aumenterebbero in media del 28%. L’incremento sarebbe del 24,7% per le patologie ematologiche, ma del 81,4% per quelle immunitarie e del 77,6% per quelle metaboliche.
Risentono meno della mancanza di trattamenti specifici le patologie rare neurologiche (6,5%) e congenite (3,5%), ma semplicemente perché al momento si gestiscono prettamente i sintomi.
I costi indiretti
Spese per spostamenti, alloggio, eventuale cambio di casa, pagamento di un caregiver, trattamenti secondari: sono spese di norma a carico della famiglia del paziente. Tuttavia, se in presenza di un trattamento specifico rappresentano circa il 29% della spesa, quando questo manca arrivano a pesare per il 45%.
Quindi, è importante individuare terapie specifiche per le malattie rare perché ne facilitano la gestione e controllano meglio i sintomi, di fatto riducendo il carico economico. Altro tema importante è quello dell’equità di accesso alle cure.
Un sistema sanitario sano e di qualità non può permettere che siano le famiglie dei pazienti con patologia rara a farsi carico di almeno un quarto dei costi indiretti perché ciò significherebbe escludere dalla presa in carico i più deboli ed economicamente fragili.
Il Report mette in evidenza la necessità di rinforzare il principio di equità sanitaria, anche perché questo, a sua volta, supporta la promozione di innovazione e collaborazione in Europa. Il Report è stato presentato nel corso di un panel al World Orphan Drug Congress (WODC) di Barcellona, lo scorso 30 ottobre.
