Approvata dall’Agenzia Italiana del Farmaco la rimborsabilità di kesimpta – ofatumumab, la prima terapia autosomministrata ad alta efficacia mirata alle cellule B e indicata in pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante remittente.
La sclerosi multipla colpisce circa 2 milioni e 300 mila soggetti in tutto il mondo, di cui oltre 130 mila in Italia, con un’incidenza di 3.400-3.500 nuovi casi ogni anno, in crescita soprattutto tra le donne (il rapporto donne-uomini è 3 a 1) e i giovani. Circa l’85% dei diagnosticati ha, inizialmente, la forma Recidivante Remittente (SMRR), caratterizzata da episodi acuti di malattia (recidive) alternati a periodi di completo o parziale benessere (remissioni).
Proprio per questo risulta cruciale l’approvazione della rimborsabilità di un farmaco ad alta efficacia che il paziente può autosomministrarsi. Ofatumumab risponde difatti all’attuale bisogno, insoddisfatto sinora, di una terapia, altamente efficace, che sia in grado di modificare la malattia (DMT), e che ne assicuri, unitamente alla sicurezza, la flessibilità nella sua auto-somministrazione a casa.
Sclerosi multipla: alcuni dati
La sclerosi multipla è una patologia neuroinfiammatoria cronica che ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e la perdita del tessuto, portando nel tempo a diversi gradi di disabilità fisica ed emotiva, cui corrisponde una spesa sociosanitaria media annua pro capite di 45.000 euro, che può arrivare fino ad 84mila nelle forme più avanzate. L’esordio di questa patologia è eterogeneo: la sintomatologia può essere visiva, motoria o sensitiva, ma possono presentarsi anche sintomi correlati come fatica, depressione, crisi epilettiche che ne rendono difficile la diagnosi.
«La sclerosi multipla è una patologia cronica dal decorso imprevedibile, per la quale oggi, nonostante i grandi passi avanti condotti dalla ricerca, non esiste ancora un trattamento risolutivo. L’obiettivo che ci poniamo come specialisti è quindi quello di far intraprendere al paziente un percorso terapeutico adeguato e specifico per il suo quadro clinico, fin dall’insorgenza della malattia», ha commentato il professor Claudio Gasperini, direttore UOC di Neurologia e Neurofisiopatologia S. Camillo-Forlanini e coordinatore del Gruppo SIN per la Sclerosi Multipla. «Poter rallentarne la progressione, ridurre la frequenza e il numero di recidive, ci permette infatti di limitare la disabilità dei pazienti e di migliorare la loro qualità di vita».
Approvazione di ofatumumab, un passo avanti importante
Ofatumumab è una terapia mirata contro i linfociti B, precisamente dosata, che offre la flessibilità dell’autosomministrazione negli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla. È un anticorpo monoclonale anti-CD20, che viene autosomministrato con un’iniezione una volta al mese, per via sottocutanea.
L’approvazione dell’AIFA di kesimpta – ofatumumab – originariamente sviluppato da Genmab e dato in licenza a GlaxoSmithKline – dal quale Novartis ha ottenuto i diritti nel dicembre 2015 – si basa sui risultati dei due studi gemelli di fase III ASCLEPIOS I e II. I due studi hanno mostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità confermata a 3 mesi superiore al 30%.
Ofatumumab rappresenta quindi un vero e proprio passo in avanti nel trattamento della sclerosi multipla, dal momento che ha dimostrato eccellenti profili di efficacia, sicurezza e specificità. Quanto al primo punto, quasi 9 pazienti su 10 raggiungono lo stato di non evidenza di attività della malattia (NEDA-3) nel loro secondo anno di trattamento; per quanto attiene alla sicurezza, il profilo di ofatumumab è simile a quello di teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la sclerosi multipla; quanto alla specificità, ofatumumab è la prima terapia domiciliare mirata contro i linfociti B. Difatti, grazie alla penna autoiniettiva, ofatumumab potrà essere autosomministrato una volta al mese direttamente a casa.
Un passo avanti per il miglioramento della qualità di vita dei pazienti
«Le evidenze dimostrano che l’inizio precoce di un trattamento ad alta efficacia può avere esiti positivi a lungo termine sul miglioramento della qualità di vita del paziente», ha commentato la Professoressa Maria Trojano, professore ordinario di Neurologia, Università degli Studi Aldo Moro di Bari e direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia Azienda Universitaria Ospedaliera Policlinico Bari.
«Il profilo di sicurezza favorevole di ofatumumab, la sua efficacia clinica e la possibilità della autosomministrazione a domicilio lo candidano pertanto a diventare un trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti e remittenti di sclerosi multipla, in grado non solo di aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la malattia, ma anche di fornire un notevole vantaggio nella riduzione dei costi a carico del SSN associati alle terapie infusionali, quando previste, e all’aumento della disabilità nei pazienti».
«Sono molti i bisogni insoddisfatti delle persone con sclerosi multipla, dalla presa in carico comprensiva e personalizzata, al pieno accesso alle terapie, alla riabilitazione e agli ausili che si rendono necessari», ha commentato Mario Alberto Battaglia, presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla e direttore generale Associazione Italiana Sclerosi Multipla.
«Le nuove terapie disponibili rendono sempre più realizzabile la cura personalizzata, la quale è in grado di: cambiare le prospettive e la qualità di vita e il futuro delle persone e di ridurre il costo della malattia per la persona e per la collettività».
Elena D’Alessandri
