La Società Italiana di Ematologia ha da poco concluso il suo 47° congresso nazionale, durante il quale si è parlato degli avanzamenti nella cura delle principali forme tumorali del sangue e di emofilia.
In particolare, Paolo Corradini, presidente della SIE e direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione Istituto Nazionale Tumori di Milano, ha sottolineato il ruolo positivo delle terapie a base di cellule CAR-T: «il mondo delle malattie del sangue è stato rivoluzionato dalla possibilità di curare alcune patologie del sangue – soprattutto quelle neoplastiche – senza chemioterapia, in primis grazie alle CAR-T cell.
I dati consolidati a medio-lungo termine mostrano infatti che il 50% di pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) e il 35% di Linfomi non Hodgkin Diffusi a Grandi Cellule B (DLBCL) hanno un controllo duraturo della malattia che potrebbe corrispondere a guarigione».
Queste terapie non sono esenti da effetti collaterali, come la sindrome da rilascio citochinico, che si verifica nel 25% dei pazienti manifestandosi con febbre molto alta, abbassamento della pressione, difficoltà respiratorie e insufficienza renale.
Al momento, in Italia, questa terapia può essere utilizzata solo in sette ospedali, di cui cinque in Lombardia, uno nel Lazio e uno in Emilia-Romagna.
Toscana, Veneto e Piemonte sono in attesa di concludere il percorso di qualificazione per un proprio centro e la Sicilia si sta attrezzando per erogare queste terapie in due ospedali di Palermo e uno di Catania.
Passi avanti sono stati fatti anche per altre neoplasie del sangue, come la leucemia mieloide acuta, che vede oggi la guarigione per il 50% degli adulti colpiti.
«Il passo avanti», ha spiegato Emanuele Angelucci, vicepresidente della SIE e direttore della Divisione di Ematologia e Programma Trapianti dell’Irccs Ospedale Policlinico dell’Ospedale San Martino di Genova, «è stato utilizzare donatori familiari non completamente compatibili (aploidentici), il che permette di trovare un donatore per circa il 90% dei pazienti candidati al trapianto di cellule emopoietiche allogeniche.
Al centro delle attività di SIE c’è anche l’emofilia che oggi, grazie alle terapie geniche, può essere guarita in molti soggetti. Durante il congresso sono stati presentati anche i risultati di vari studi di fase I e II che hanno mostrato come nel primo, secondo e terzo anno, rispettivamente il 71%, 84% e 86% dei pazienti non hanno avuto sanguinamento clinicamente rilevante».
Corradini ha poi ricordato che per il futuro «si sta lavorando all’ampliamento della terapia CAR-T alle patologie ematologiche, come ad altri linfomi, al mieloma multiplo e alla leucemia linfatica cronica. In seconda istanza, ci sono già degli studi attivati su alcuni tumori solidi».
Stefania Somaré