La seconda giornata di lavori del XVIII congresso SiHTA ha ospitato una sessione plenaria concentrata sulla profonda trasformazione guidata dall’entrata in vigore del Regolamento (UE) 2021/2282 sull’Health Technology Assessment, operativo in Europa dal 12 gennaio 2025, che prevede una valutazione clinica congiunta delle nuove tecnologie sanitarie.
Gli step e i farmaci coinvolti nell’HTAR
In questa fase iniziale, il meccanismo è applicato a: farmaci oncologici e terapie avanzate.
Gli step successivi prevedono un’espansione progressiva: dal prossimo anno il processo ricomprenderà i dispositivi medici ad alto rischio – con le attività di valutazione coordinate da Agenas. Dal 2028 è prevista l’estensione ai farmaci orfani per malattie rare mentre dal 2030 un’estensione a tutti i nuovi farmaci approvati dall’EMA.
Questo Regolamento mira a rendere le valutazioni di dati, analisi ed evidenze scientifiche unificate a livello europeo, snellendo il processo di accesso dei pazienti alle tecnologie più innovative.
Aifa: struttura dedicata e sfide iniziali
Aifa, ha risposto al cambiamento istituendo un gruppo di lavoro dedicato alle attività di Joint Scientific Consultation e Joint Clinical Assessment, come hanno spiegato nel corso della sessione sia il DG Pierluigi Russo sia la coordinatrice del working group, Simona Montilla (Area Strategia ed Economia del Farmaco di Aifa).
Nonostante le attese iniziali di 25 prodotti nel primo anno, Marco Marchetti, dirigente dell’Unità Operativa Complessa di HTA di Agenas e Co-Chair dell’HTA Coordination Group (HTACG), ha confermato che per questo primo anno sono state avviate 10 JCA, tra cui 8 farmaci oncologici e 2 Atmp, chiarendo che il numero inferiore è in parte dovuto al fatto che alcune aziende hanno deciso di posticipare le richieste per comprendere appieno il funzionamento del nuovo processo.
Il ritardo all’accesso nazionale
Francesco Saverio Mennini, capo dipartimento della Programmazione di Dispositivi Medici, Farmaco e politiche in favore del SSN del Ministero della Salute ha sottolineato che l’HTA è ora il primum movens delle decisioni sanitarie e ha lodato il Regolamento europeo per la sua capacità di ridurre i ritardi: «Il Regolamento europeo di HTA, se implementato adeguatamente, ci permetterà un accesso più rapido all’innovazione in quanto una serie di passaggi causa di ritardi verranno ora ridotti».
Tuttavia, il vero ostacolo all’accesso rapido è determinato dal fatto che in alcune regioni le stesse impiegano molti mesi ad analizzare il dossier trasmesso da AIFA. Questo gap di accesso tra la decisione centrale e l’effettiva disponibilità per il paziente resta purtuttavia una delle principali criticità del sistema.
Il nodo metodologico: i PICO
Il cuore di ogni valutazione congiunta è la definizione del PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome). La coordinatrice Montilla ha definito il PICO come «il punto di partenza di tutto il processo».
Il problema emerge però nella fase di consultazione con gli Stati Membri, a causa della forte eterogeneità: la scelta dei comparatori non è omogenea a livello europeo, poiché dipende dalla pratica clinica, dalle terapie già disponibili e dall’organizzazione dei servizi sanitari di ogni Paese.
Spesso i PICO iniziali si moltiplicano dopo i commenti degli Stati Membri, rendendo necessaria una grande negoziazione per trovare un equilibrio tra completezza e fattibilità.
Pierluigi Russo ha specificato che AIFA potrà identificare i PICO più aderenti al proprio SSN, sfruttando la propria esperienza in assessment (grazie all’accentramento di parte regolatoria, HTA e Prezzo e Rimborso nella medesima struttura) per semplificare e snellire il processo nazionale.
Necessità di partecipazione e programmazione
I relatori hanno evidenziato che la JCA non risolve tutti i problemi di appraisal (valutazione economica e organizzativa), che resta in carico ai singoli Paesi. Questo impone alle Regioni di elaborare un piano di impatto organizzativo-gestionale per i nuovi farmaci.
Fausto Bartolini, direttore dipartimento assistenza farmaceutica Regione Umbria e coordinatore nazionale SIFO ha richiesto un costante scambio con AIFA per la programmazione sanitaria e la determinazione dei fabbisogni.
Per i cittadini, Annalisa Mandorino, Segretario Generale di Cittadinanzattiva ha richiesto una partecipazione effettiva e trasparente degli stessi, proponendo di valorizzare i PRO e i PRE (risultati ed esperienze riportate dai pazienti) fin dalle fasi di ricerca.
A livello territoriale Walter Marrocco, responsabile scientifico FIMMG e membro CSE di AIFA ha sottolineato che i Medici di Medicina Generale possono fornire i risultati reali (Real World Data) del territorio, utili per un HTA più completo.
In conclusione, sebbene il Regolamento HTA offra l’occasione per un accesso più rapido e una maggiore cooperazione europea, l’efficacia finale del sistema dipenderà dalla capacità italiana di risolvere la frammentazione normativa e i ritardi burocratici a livello regionale, garantendo che l’HTA sia pienamente integrata nella programmazione sanitaria.
