Da oltre 25 anni AOP Health si focalizza sulle malattie rare. Un ambito complesso dal punto di vista della ricerca, a causa del basso numero di pazienti e dunque di dati disponibili, e nel quale le soluzioni terapeutiche integrate hanno sempre di piĂą un ruolo pionieristico.
L’ultimo giorno di febbraio è, sin dal 2008, la Giornata Mondiale delle Malattie Rare: il 29 febbraio è stato scelto come simbolo di raritĂ . Impegnata nel campo delle malattie rare da oltre 25 anni, AOP Health è stata pioniera in questo campo, successivamente regolamentato dall’Unione Europea con l’introduzione dei farmaci orfani nel 2000. Da quel momento, la ricerca ha dedicato un’attenzione crescente alle malattie rare e alle persone che ne soffrono.
Bassa numerositĂ di pazienti e pochi dati disponibili: le sfide della ricerca in questo campo
In generale, la ricerca farmaceutica è un processo che richiede tempo ed investimenti importanti, oltre ad essere fortemente regolamentata. Occorrono circa dieci anni dalla scoperta inziale di un possibile principio attivo allo sviluppo di un farmaco disponibile al paziente. Questo vale anche per le malattie rare, con l’ulteriore sfida della bassa numerosità dei pazienti, che comporta un limitato numero di dati.
Prima che un potenziale farmaco venga somministrato ai pazienti in fase sperimentale, è prevista una fase pre-sperimentale. Nella fase successiva, la terapia viene somministrata ai pazienti che aderiscono agli studi clinici. PoichĂ© i pazienti sono pochi, sono ridotti anche i partecipanti agli studi e spesso sono ubicati in tutto il mondo. Questo rende la ricerca e la selezione dei pazienti candidati ai trial clinici un processo particolarmente lungo e oneroso. Per essere piĂą efficienti e rendere i farmaci disponibili il piĂą velocemente possibile, AOP Health segue un approccio chiamato “La ricerca come processo mentale”.
Il dott. Christoph Klade, Chief Scientific Officer di AOP Health spiega: «nelle malattie rare, sono di solito necessari molti anni per costruire un’expertise. Questo è il motivo per cui collaboriamo strettamente con centri di competenza e specialisti esterni. Per noi, la ricerca e lo sviluppo rappresentano principalmente una sfida mentale, dato che i risultati significativi di studi comparabili, tendono sempre ad avere specifiche esigenze in termini di pianificazione e sviluppo dei trial. Una struttura snella e caratterizzata da una grande esperienza tecnica, unita alla collaborazione con esperti e specialisti esterni, ci permette di affrontare le sfide della ricerca in modo sostenibile».
Terapie integrate: un reale beneficio per i pazienti
Le malattie rare creano condizioni difficili soprattutto per i pazienti: spesso il percorso per arrivare alla diagnosi è lungo e tortuoso, gli specialisti sono pochi e le opzioni terapeutiche sono ridotte. Una volta ricevuta la diagnosi, un approccio integrato – ovvero una cura che si estende oltre la sola somministrazione di farmaci – rende il trattamento più semplice.
«I pazienti che non hanno uno specialista nella zona di residenza hanno necessità di cure domiciliari», sottolinea Georg Fischer, CEO di AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, parte di AOP Health Group. «Questo può avvenire sotto forma di assistenza telefonica da remoto, ma anche sotto forma di somministrazione di farmaci, come la soluzione che abbiamo sviluppato per l’infusione nei pazienti affetti da Ipertensione Arteriosa Polmonare. Si tratta di dispositivi, ovvero pompe per infusione, esterne o impiantabili che erogano in modo sempre corretto il farmaco salvavita. Grazie, poi, all’assistenza di esperti 24h, i pazienti hanno la tranquillità di sapere che sono seguiti e al sicuro, con il risultato di visite mediche meno frequenti e soprattutto di una migliore qualità della vita quotidiana».
Focus sul servizio ai pazienti
AOP Health guarda sempre con interesse all’approccio terapeutico integrato con l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei pazienti. Per esempio, un servizio di assistenza e consulenza da parte di esperti, disponibili h24 – come quello offerto da OrphaCare, parte del Gruppo AOP Health – garantisce supporto ai pazienti gravemente ammalati di Ipertensione Arteriosa Polmonare. AOP Health pone una grande attenzione anche all’erogazione del farmaco attraverso lo sviluppo di dispositivi medici ad hoc.
«Data la scarsità degli specialisti nella malattie rare, i pazienti devono sapere di poter ricevere una cura a 360 gradi», dice Nicola Zancan, General Manager di AOP Health in Italia. «A questo si unisce poi un approccio digitale, attualmente in fase di sviluppo, per essere ancor più di supporto ai pazienti e ai loro familiari. Offrire cure integrate, ben oltre il solo farmaco, ci rende unici e ci permette di essere realmente di servizio ai pazienti rari».
Aspetto fondamentale per AOP Health è, in tal senso, anche il lavoro al fianco delle Associazioni Pazienti.
«Una parte centrale del nostro lavoro, anche in Italia, è quella di affiancare le Associazioni per dare sostegno e comprendere a fondo le necessità , promuovendo anche il dialogo tra i medici, le istituzioni ed i rappresentanti dei pazienti. Siamo convinti che questa condivisione sia una strada importante per portare soluzioni di cura integrate e un valido supporto ai pazienti e ai loro familiari», aggiunge Zancan.
